| Miravirsen | |
|---|---|
| Clasificación | |
| registro número CAS | 1072874-90-8 |
| PubChem | 56843415 |
| InChI | OSOOBMBDIGGTCP-UHFFFAOYSA-N |
| Los datos se basan en condiciones estándar (25 °C, 100 kPa) a menos que se indique lo contrario. | |
Miravirsen ( INN ; serie SPC3649 ) es un fármaco experimental contra la hepatitis C que está desarrollando Santaris Pharma .
Miravirsen es una molécula de ARN modificada corta que se administra por vía intravenosa o subcutánea. Cuando llega al hígado, se une a un miARN humano llamado miR-122 ; similar al comportamiento del ARN antisentido . El virus de la hepatitis C requiere miR-122 para replicarse y no puede usar miR-122 junto con Miravirsen.
El microARN miR-122 tiene propiedades protectoras contra tumores en las células hepáticas. Ya se han expresado preocupaciones sobre el posible riesgo de desarrollar cáncer de hígado .
El fármaco no causa toxicidad hepática ni en primates ni en experimentos con humanos.
Miravirsen es un oligonucleótido modificado que consta de una secuencia de bases de cadena de 15 nucleótidos que está diseñado para unirse selectivamente a miR-122 . Siete de las 15 unidades de azúcar son desoxirribosa , y las ocho restantes son ribosa , con un puente adicional entre 2' oxígeno y 4' átomos de carbono; esto hace que la molécula sea bloqueada por los ácidos nucleicos.
Base de secuencia completa
mC*-dC-A*-dT-dT-G*-mU*-dC-dA-mC*-dA-mC*-dT-mC*-mC* [d = 2'-deoxy, * = 2'-O,4'-C-methylene]Miravirsen reduce la viremia en chimpancés . Se ha demostrado que es seguro en ensayos clínicos en 27 personas durante ocho a once semanas.