| Nusinersen | |
|---|---|
| Compuesto químico | |
| Fórmula bruta | C 234 H 340 N 61 O 128 P 17 S |
| CAS | 1258984-36-9 |
| PubChem | 124037382 |
| banco de drogas | DB13161 |
| Compuesto | |
| Clasificación | |
| ATX | M09AX07 |
| Métodos de administración | |
| administración intratecal de fármacos [d] | |
| Otros nombres | |
| Spinraza | |
| Archivos multimedia en Wikimedia Commons | |
Nusinersen es el primer fármaco para el tratamiento de la atrofia muscular espinal . El fármaco fue desarrollado por Biogen. Nombre comercial "Spinraza". Aprobado para su uso: EE. UU. (2016) [1] [2] , Europa (2017) [3] , Rusia (2019) [4] .
Un oligonucleótido antisentido que se dirige al gen de supervivencia de la neurona motora - 2 (SMN2). En el oligonucleótido antisentido, los grupos 2'-hidroxi en los anillos de ribofuranosilo se reemplazan con grupos 2'-O-2-metoxietilo y los enlaces fosfato se reemplazan con enlaces fosforotioato. Nusinersen se une a una secuencia de intrones específica en el exón 7 de la transcripción de SMN2.
Atrofia muscular espinal [5] . Sin restricciones de edad, sexo y tipo. La droga se toma de por vida. El tratamiento comienza con 4 dosis de carga; las tres primeras dosis de carga se administran con 14 días de diferencia; La cuarta dosis de carga se administra 30 días después de la tercera dosis; luego se administran dosis de mantenimiento, una cada 4 meses. [6]
1 ml de solución contiene 2,4 mg de nusinersen, cloruro de calcio dihidrato (0,21 mg), cloruro de magnesio hexahidratado (0,16 mg), cloruro de potasio (0,22 mg), cloruro de sodio (8,77 mg), fosfato de sodio disustituido anhidro (0,10 mg), sodio fosfato monosustituido anhidro (0,05 mg), así como agua para inyección. La preparación puede contener ácido clorhídrico o hidróxido de sodio para igualar el nivel de pH. El nivel de pH es ~7.2. La fórmula molecular de Spinraza es C234H323N61O128P17S17Na17. Peso molecular - 7501.0 daltons. [7]
Inyección intratecal (directamente en el líquido cefalorraquídeo).
Los efectos secundarios más comunes de Spinraza incluyen náuseas, dolores de cabeza y dolor de espalda después de la administración intratecal.