Acidemia propiónica

La acidemia propiónica  es una acidemia orgánica causada por mutaciones (variantes patogénicas) en los genes PCCA y PCCB . [1] El trastorno se manifiesta temprano en el período neonatal con mala nutrición, vómitos, letargo y falta de tono muscular, y si no se trata, la muerte puede ocurrir rápidamente debido a hiperamonemia secundaria, cetoacidosis o daño cerebral . Un tipo especial de acidemia propiónica puede presentarse más tarde en la vida como cardiopatía sin cetoacidosis. [2]En algunos países, la acidemia propiónica está incluida en el cribado neonatal, lo que permite identificar a los pacientes antes de la aparición de los síntomas y acelera el diagnóstico correcto. Bioquímicamente, la enfermedad puede confirmarse por la presencia de ácido metilmalónico en sangre u orina y propionilcarnitina plasmática elevada (C3). [una]

Notas

  1. 1 2 Oleg A. Shchelochkov, Nuria Carrillo, Charles Venditti. Acidemia propiónica  // GeneReviews® / Margaret P. Adam, Holly H. Ardinger, Roberta A. Pagon, Stephanie E. Wallace, Lora JH Bean, Karen Stephens, Anne Amemiya. - Seattle (WA): Universidad de Washington, Seattle, 1993. Archivado desde el original el 21 de agosto de 2020.
  2. T. M. Lee, L. J. Addonizio, B. A. Barshop, W. K. Chung. Presentación inusual de acidemia propiónica como miocardiopatía aislada  // Journal of Inherited Metabolic Disease. — 2009-12. - T. 32 Suplemento 1 . — S. S97–101 . — ISSN 1573-2665 . -doi : 10.1007/ s10545-009-1084-1 .