Risdiplam

Risdiplam es el primer fármaco oral para el tratamiento de la atrofia muscular espinal . Aprobado para su uso: EE. UU. (2020) [1] .

Mecanismo de acción

Un derivado de piridazina . Modificador de corte y empalme del gen SMN2 .

Indicaciones

Atrofia muscular espinal en pacientes a partir de los 2 meses [2] .

Embarazo

Las mujeres en edad fértil durante el tratamiento y 1 mes después del mismo deben utilizar métodos anticonceptivos .

Notas

1. ↑ Aprobaciones de nuevos medicamentos para 2020  . FDA _ Consultado el 9 de octubre de 2020. Archivado desde el original el 26 de septiembre de 2020.
2. ↑ EVRYSDI-risdiplam en polvo, para  solución . Daily Med . Biblioteca Nacional de Medicina de EE.