Viltolarsen

Viltolarsen es un fármaco para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en pacientes con una mutación confirmada del gen de la distrofina (DMD) adecuada para el ajuste mediante la omisión del exón 53. Aprobado para su uso: Japón (marzo de 2020), EE. UU. (agosto de 2020) [1 ] [2 ] [3] . El nombre de la marca es Viltepso.

Mecanismo de acción

Viltolarsen (viltolarsen, NS-065/NCNP-01), como eteplirsen (eteplirsen) y golodirsen (golodirsen), es un oligonucleótido de morfolina antisentido de fosforodiamidato .

Viltolarsen, siendo un análogo estructural del ADN , se une al exón 53 de la distrofina pre-ARNm, realizando su empalme alternativo debido a la omisión durante el procesamiento del ARNm y por lo tanto (debido a la restauración del marco de lectura ) proporcionando [4] la síntesis de truncado interno, pero distrofina funcional. La producción de esta última compensa la deficiencia crítica de esta proteína en la distrofia muscular de Duchenne. La enfermedad progresa a una forma menos grave de distrofinopatía, fenotípicamente similar a la distrofia muscular de Becker.

Indicaciones

Distrofia muscular de Duchenne [5] .

Cómo usar

Infusión intravenosa durante 1 hora [5]

Notas

1. ↑ Tatiana von Reuss. "Viltepso": un nuevo fármaco contra la distrofia muscular de Duchenne . Viltolarsen es adecuado para una población específica de pacientes con esta enfermedad neuromuscular. . Mosmedpreparaty.ru . Mosmedpreparaty (14 de agosto de 2020) . Consultado el 18 de noviembre de 2020. Archivado desde el original el 1 de octubre de 2020. (Ruso)
2. ↑ Aprobaciones de nuevos medicamentos para 2020  . FDA _ Consultado el 12 de octubre de 2020. Archivado desde el original el 26 de septiembre de 2020.
3. ↑ Viltolarsen: Primera Aprobación   // Drogas . : diario. -2020. - doi : 10.1007/s40265-020-01339-3 . —PMID 32519222 .
4. ↑ Tatiana von Reuss. "Exondys 51": una cura para la distrofia muscular de Duchenne . Mosmedpreparaty.ru . Mosmedpreparaty (20 de septiembre de 2016). Consultado el 18 de noviembre de 2020. Archivado desde el original el 1 de octubre de 2020. (Ruso)
5. ↑ 1 2 VILTEPSO- Inyección de viltolarsen, solución  (inglés) . Daily Med . Biblioteca Nacional de Medicina de EE.