| Patisirán | |
|---|---|
| Compuesto químico | |
| Fórmula bruta | C 412 H 520 N 148 O 290 P 40 |
| CAS | 1420706-45-1 |
| banco de drogas | 14582 |
| Compuesto | |
| Clasificación | |
| ATX | N07XX12 |
| Otros nombres | |
| onpattro | |
Patisiran , nombre comercial Onpattro , es una droga sintética de naturaleza oligonucleotídica que inhibe la síntesis de la proteína transtiretina por ARN de interferencia . Desarrollado para el tratamiento de una rara enfermedad hereditaria: la polineuropatía amiloide . Patisiran se convirtió en el primer fármaco de oligonucleótidos de interferencia aprobado por la FDA de EE. UU . para su uso en la clínica para el tratamiento de pacientes. El fármaco fue desarrollado por Alnylam Pharmaceuticals ( ing. ). [una]
La molécula de patisirán es un ácido ribonucleico (ARN) de doble cadena corta en el que se han modificado varios nucleótidos. La hebra antisentido consta de una secuencia de 21 nucleótidos : AUG GAA U m AC UCU UGG UU m A CdTdT, donde U m es 2-metil-O-uridina y dT es timidina. el hilo semántico tiene la secuencia GU m A AC m C m AAG AGU M AU M U M C M C M A U m dTdT (las marcas son las mismas, pero C m es 2-metil-O-citidina). En la preparación, el ARN está en forma de sal de sodio. [2]
Una de las cadenas de ARN del fármaco se une a la molécula de ARN mensajero leída de este gen TTR , lo que conduce a la inhibición de la síntesis de la proteína transtiretina . Los pacientes que padecen polineuropatía amiloide hereditaria tienen mutaciones en este gen que conducen a la función anormal de esta proteína en el hígado , lo que provoca la enfermedad. La inhibición de la síntesis de proteínas reduce su cantidad y, como resultado, reduce las alteraciones en el sistema nervioso y otros órganos. [3]
El 10 de agosto de 2018, patisiran fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para uso clínico. [4] El número total de casos de polineuropatía amiloide hereditaria anteriormente incurable es de aproximadamente 50 000 en todo el mundo. Los analistas de negocios predicen alrededor de $ 1 mil millones en ventas de medicamentos por año. [5]