La terapia antisentido es un método de tratamiento basado en apagar/detener la síntesis de una proteína implicada en el desarrollo de una enfermedad mediante la inhibición de la traducción de su ARN mensajero utilizando secuencias de nucleótidos cortas complementarias a ella (oligonucleótidos antisentido).
El ARN mensajero (ARNm) transporta información semántica sobre la secuencia de aminoácidos de la proteína, el producto del gen correspondiente. La secuencia de nucleótidos que es complementaria a la cadena de ARNm se denomina secuencia antisentido . Las secuencias cortas de nucleótidos antisentido, que constan de 15 a 40 unidades, pueden bloquear la síntesis de una proteína con el ARNm correspondiente debido a la formación de regiones dúplex en el ARNm y creando obstáculos para el trabajo del ribosoma .
Los oligonucleótidos antisentido se utilizan en oncología para suprimir la síntesis de proteínas tumorales. Además, los oligonucleótidos antisentido pueden bloquear el corte y empalme de ARNm previo (es decir, cortar secuencias no codificantes del precursor de ARNm y unir regiones codificantes entre sí). Por lo tanto, es posible eliminar del ARNm maduro las regiones que codifican mutaciones que causan enfermedades graves, por ejemplo, miodistrofia (distrofia muscular). Para proteger los oligonucleótidos antisentido de la degradación cuando se introducen en el cuerpo, se utilizan métodos para su modificación química. La entrega de oligonucleótidos en las células, un aspecto importante de su aplicación clínica, puede llevarse a cabo utilizando enfoques de interferencia de ARN .
Shirinsky Vladimir Pavlovich Terapia antisentido . "Diccionario de términos nanotecnológicos", Rusnano . Consultado el 20 de marzo de 2012. Archivado desde el original el 26 de mayo de 2012.