Los medicamentos huérfanos son productos farmacéuticos desarrollados para el tratamiento de enfermedades raras , que se denominan condicionalmente enfermedades huérfanas ("huérfanas") .
La asignación de la condición de huérfano a una enfermedad y cualquier fármaco desarrollado para su tratamiento es un tema político en muchos países. El apoyo del gobierno a la investigación de enfermedades raras ha dado lugar a avances en la medicina que no podrían lograrse dentro del actual sistema de financiación de la investigación farmacológica.
En EE. UU. y la Unión Europea se ha facilitado la introducción de medicamentos huérfanos en el mercado y existen otros incentivos económicos, como un mayor período de exclusividad.
Ley de Medicamentos Huérfanos ( ODA ) , adoptada en organizaciones) y otraspara los Trastornos RarosInglesaNacional, bajo la influencia del Comité Nacional de Enfermedades Raras (Estados Unidos1983 en losenero Según la ley, las empresas que desarrollan medicamentos para tratar una enfermedad que afecta a menos de 200 000 personas en los Estados Unidos pueden venderlos sin competencia durante siete años y pueden recibir incentivos fiscales [2] .
La Unión Europea (UE) aprobó una ley similar ("Reglamento (EC) No 141/2000"), que se refiere a los productos farmacéuticos desarrollados para el tratamiento de enfermedades raras como " medicamentos huérfanos " . La definición dada por la UE a los medicamentos huérfanos es más amplia que la de los EE. UU., ya que también cubre algunas enfermedades tropicales que se encuentran principalmente en los países en desarrollo [3] .
El estatus de medicamento huérfano otorga 10 años de derechos exclusivos en la UE [4] .
La legislación de la UE sobre enfermedades raras está a cargo del Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA).
También existen leyes sobre medicamentos huérfanos en Australia , Singapur y Japón [5] .
Según la legislación de la UE y los EE. UU., se han desarrollado muchos medicamentos huérfanos, incluidos medicamentos para el tratamiento del glioma , el mieloma múltiple , la fibrosis quística , la fenilcetonuria , la intoxicación por veneno de serpiente , la púrpura trombocitopénica idiopática , la leucemia mielógena crónica y muchos otros. En los Estados Unidos, desde enero de 1983 hasta junio de 2004, la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD, por sus siglas en inglés) otorgó un total de 1129 nombres diferentes de medicamentos huérfanos y se aprobó la comercialización de 249 medicamentos huérfanos. En comparación, en los 10 años anteriores a 1983, entraron en el mercado menos de diez de estos productos.
Desde 1983 hasta mayo de 2010, la FDA aprobó 353 medicamentos huérfanos y otorgó la designación de huérfanos a 2116 ingredientes. A partir de 2010, ya se han creado medicamentos para tratar 200 enfermedades de la lista oficial de 7.000 enfermedades raras [6] .
Sin embargo, algunos críticos dudan de que las leyes de medicamentos huérfanos fueran la verdadera razón de este aumento (se argumenta que muchos de los nuevos medicamentos se usaban para tratar enfermedades que ya estaban siendo investigadas de una forma u otra, y se estaban desarrollando medicamentos para ellos). , independientemente de los cambios en la legislación) y si la AOD realmente estimula la producción no rentable de medicamentos de uso limitado. La ley también ha sido criticada por apoyar a varias compañías farmacéuticas que se benefician de medicamentos que ocupan un mercado pequeño pero que aún así se venden a precios elevados. [2]
Los medicamentos huérfanos, por regla general, pasan por las mismas etapas de prueba que cualquier otro producto farmacéutico: se estudian su farmacocinética y farmacodinámica , dosificación, estabilidad, seguridad y eficacia. Sin embargo, algunos requisitos estadísticos se han reducido en un intento de mantener el ritmo de desarrollo. Para los medicamentos huérfanos, las reglas permiten, por ejemplo, que los ensayos clínicos de fase III a menudo involucren a menos de 1.000 pacientes, porque debido a la baja prevalencia de la enfermedad, simplemente no se puede reclutar el número requerido de pacientes.
Dado que el mercado de cualquier fármaco con usos tan limitados es, por definición, pequeño y en gran medida poco rentable, a menudo se necesita la intervención del gobierno para motivar al fabricante a dedicarse al desarrollo de fármacos huérfanos.
La intervención del gobierno para apoyar el desarrollo de medicamentos huérfanos puede tomar muchas formas [7] :